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促血小板生成药物临床应用管理中国专家共识(2023年版)
编辑人员丨4天前
促血小板生成药物包括重组人血小板生成素(rhTPO)和血小板生成素受体激动剂(TPO-RA),其通过特异性结合血小板生成素(TPO)受体,调节巨核细胞增殖、分化与成熟,促进血小板生成。近年来,促血小板生成药物广泛用于治疗多种原因引起的血小板减少,可有效降低患者的出血风险、减少血小板输注、避免血液制品输注的不良反应。目前,全球已有5种促血小板生成药物获批进入临床应用,包括rhTPO、罗普司亭(Romiplostim)、艾曲泊帕(Eltrombopag)、海曲泊帕(Hetrombopag)、阿伐曲泊帕(Avatrombopag)及芦曲泊帕(Lusutrombopag)。深入了解此类药物的分子特征和机制特点,正确掌握用药指征,选择合适的剂量和疗程,规避不良事件,对临床医师十分重要。本共识由中华医学会血液学分会血栓与止血学组召集国内相关领域专家讨论制定,旨在规范、指导促血小板生成药物在国内的临床应用。本共识将重点介绍已在我国上市的促血小板生成药物(表1)。
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编辑人员丨4天前
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儿童遗传性血小板减少症的研究进展
编辑人员丨4天前
遗传性血小板减少症(hereditary thrombocytopenia,HT)是一类由于遗传基因变异导致的血小板减少的出血性疾病。HT可以表现为单纯血小板减少或合并综合征,临床表现复杂,多于儿童期起病。HT的临床特点是血小板功能障碍、病程不稳定以及具有其他疾病易感性。由于致病基因的不同,HT的治疗方式和预后均不同。对于HT患儿的临床管理中出血的评估很重要,此外血小板输注、血小板生成素受体激动剂、造血干细胞移植、基因治疗也为HT治疗打开新思路。该综述总结了HT的研究进展,旨在帮助临床医生全面识别HT,采取积极有效的治疗方案。
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编辑人员丨4天前
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海曲泊帕治疗实体瘤化疗所致血小板减少症效果观察
编辑人员丨4天前
目的:探讨海曲泊帕治疗实体瘤化疗所致血小板减少症(CIT)的效果。方法:回顾性分析2022年5月至2023年1月清华大学附属北京清华长庚医院接受化疗后出现Ⅱ级(血小板计数<75×10 9/L)及以上CIT的8例实体瘤患者的临床资料,评估接受海曲泊帕治疗后的效果及不良反应。 结果:8例患者中7例完全缓解(87.5%),治疗后的外周血中位血小板计数为124×10 9/L(57×10 9/L~206×10 9/L),较治疗前的47.5×10 9/L(46×10 9/L ~58×10 9/L)升高( W=36.00, P=0.008),血小板上升至正常水平的中位用药时长为10 d(5~25 d)。不良反应主要为氨基转移酶轻度升高(3例,37.5%)、恶心(1例,12.5%)、疲劳(1例,12.5%),对症处理后均好转,无患者因不良反应而终止治疗。 结论:实体瘤CIT患者可能从海曲泊帕治疗中获益,且耐受性好。
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编辑人员丨4天前
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血液系统恶性疾病患者接受造血干细胞移植期间血小板减少相关新进展
编辑人员丨4天前
血液系统恶性疾病患者接受造血干细胞移植(HSCT)期间血小板减少,是影响移植疗效的重要因素之一,通常发生于移植预处理后骨髓抑制期与移植后期。患者接受HSCT后,其血小板减少主要与外周血液循环中血小板被破坏增加,以及骨髓中血小板产生不足相关。HSCT期间患者血小板减少的严重程度与移植物抗宿主病(GVHD)、巨细胞病毒(CMV)感染、输注CD34 +细胞数量、供者类型相关。HSCT期间血小板减少的治疗药物包括:重组人血小板生成素(rhTPO)、血小板生成素受体激动剂(TPORA)、重组人白细胞介素(rhIL)-11等,通过综合治疗有利于血液系统恶性疾病患者HSCT后血小板植入,改善HSCT期间血小板减少。笔者拟就血液系统恶性疾病患者接受HSCT期间血小板减少的好发时期、原因和危险因素,以及治疗方案的最新研究进展进行阐述,以期为该病的诊治提供参考。
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编辑人员丨4天前
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海曲泊帕临床应用指导原则
编辑人员丨4天前
海曲泊帕(海曲泊帕乙醇胺片)是一种新型的小分子、口服、非肽类血小板生成素受体激动剂(TPO-RA)。2021年6月海曲泊帕获得我国国家药品监督管理局(NMPA)批准用于既往对糖皮质激素、免疫球蛋白等治疗反应不佳的慢性原发性免疫性血小板减少症(ITP)成年患者以及对免疫抑制治疗(IST)反应不佳的重型再生障碍性贫血(SAA)成年患者。为指导临床规范应用海曲泊帕,使患者最大限度获益,根据海曲泊帕的临床研究进展,结合国内外权威指南、共识及TPO-RA类药物的应用现状,中国临床肿瘤学会(CSCO)抗肿瘤药物治疗安全管理专家委员会组织多学科专家认真讨论、反复修改,制定了该指导原则,供临床医师参考。
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编辑人员丨4天前
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基于美国FDA不良事件报告系统数据库的血小板生成素受体激动剂血栓栓塞和肝毒性风险信号挖掘
编辑人员丨4天前
目的:挖掘血小板生成素受体激动剂(TPO-RA)的血栓栓塞和肝毒性风险信号,为临床安全使用该类药物提供参考。方法:检索美国FDA不良事件报告系统数据库,收集2008年10月至2023年9月收到的艾曲泊帕、罗普司亭、阿伐曲泊帕不良事件(AE)报告,根据《国际医学用语词典》25.0版系统器官分类(SOC)和首选术语(PT)对AE进行分类和标准化。采用报告比值比(ROR)法检测3种TPO-RA相关血栓栓塞和肝毒性AE风险信号。AE报告数≥3、 ROR值95%置信区间( CI)下限>1的PT被定义为风险信号。 结果:以艾曲泊帕、罗普司亭和阿伐曲泊帕为首要怀疑药物的AE报告分别为25 215、18 762和1 204例,挖掘出艾曲泊帕、罗普司亭和阿伐曲泊帕相关血栓栓塞事件(TEE)PT 52、51和9个。艾曲泊帕信号强度居前5位的PT依次为肾动脉栓塞、门静脉血栓、脾栓塞、脾静脉血栓、肝动脉血栓;罗普司亭依次为动脉栓塞、脑血管闭塞、椎动脉闭塞、门静脉血栓、肠系膜血管血栓;阿伐曲泊帕依次为肾静脉血栓、门静脉血栓、脑静脉窦血栓、栓塞、深静脉血栓。分别挖掘出艾曲泊帕、罗普司亭、阿伐曲泊帕肝毒性风险信号(PT)25、14和4个,艾曲泊帕信号强度前5位的PT为门静脉扩张、门静脉血栓、肝动脉血栓、间接胆红素升高、慢性肝衰竭;罗普司亭为门静脉血栓、慢性肝衰竭、酒精性肝病、肝血肿、肝硬化;阿伐曲泊帕为门静脉血栓、肝功能检查异常、肝功能异常、肝酶升高。共挖掘出3种TPO-RA药品说明书中未记载的肝毒性相关PT 24个,信号强度居前5位者为门静脉扩张、慢性肝衰竭、肝功能检查异常、酒精性肝病、眼黄疸。结论:TEE和肝毒性是3种TPO-RA共有的不良反应,临床应用TPO-RA前后应监测患者的凝血功能和肝功能,警惕药品说明书未记载的不良反应。
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编辑人员丨4天前
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慢性免疫性血小板减少症治疗的研究进展
编辑人员丨4天前
免疫性血小板减少症是以孤立性血小板减少为特征的常见出血性疾病,部分患者病程持续超过12个月,发展为慢性免疫性血小板减少症( chronic immune thrombocytopenia,CITP)。CITP病因复杂。传统的一线治疗对CITP患者疗效有限,研究中的二线治疗(血小板生成素及其受体激动剂、利妥昔单抗和脾切除术)、免疫抑制剂、全反式维甲酸、阿托伐他汀和造血干细胞移植为CITP的治疗提供了新的思路。该文就近年来CITP的治疗进展进行综述,希望有助于制定CITP的个体化治疗方案。
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编辑人员丨4天前
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艾曲泊帕治疗再生障碍性贫血作用机制的研究进展
编辑人员丨4天前
再生障碍性贫血(AA)是一种罕见的危及生命的骨髓衰竭征,其特征为全血细胞减少和骨髓造血功能低下。艾曲泊帕是一种口服血小板生成素受体激动剂(TPO-RA),最初用于刺激免疫性血小板减少症(ITP)患者的血小板生成。艾曲泊帕可与血小板生成素受体(c-MPL)的跨膜结构域结合,可诱导难治性AA患者的三系(血小板、红细胞、白细胞)反应,可刺激AA患者的造血功能。本文针对艾曲泊帕治疗AA的作用机制作一综述。
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编辑人员丨4天前
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老年人原发免疫性血小板减少症的治疗进展
编辑人员丨4天前
原发免疫性血小板减少症(ITP)是一种由血小板抗体介导的自身免疫性出血性疾病。ITP发病率随患者年龄增长而升高,因此对老年人ITP的诊治更需予以重视。一方面,ITP老年患者合并的基础疾病较多,导致对其诊断难度增加;另一方面,以糖皮质激素和(或)静脉输注免疫球蛋白(IVIG)为基础的一线治疗方案,对ITP老年患者的疗效不佳,并且ITP老年患者易发生糖尿病、高血压、血栓和出血,以及骨质疏松等并发症。老年人ITP的二线治疗方案包括血小板生成素受体激动剂(TPO-RA)、利妥昔单抗、氨苯砜、达那唑等。脾切除术通常为ITP老年患者对其他治疗无效时的选择。笔者拟就近年老年人ITP的流行病学特征、诊断及治疗等相关研究进展进行综述,旨在为ITP老年患者的治疗提供参考。
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编辑人员丨4天前
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一项针对原发免疫性血小板减少症的医患调研:I-WISh国际调研中国亚组分析
编辑人员丨4天前
目的:探讨原发免疫性血小板减少症(ITP)对患者生活质量和情绪健康的影响及医患双方对治疗方法的认知。方法:该项研究为I-WISh国际调研的中国亚组分析,共102名医生和286例ITP患者参与调研,调研结果采用描述性分析。结果:疲劳和对血小板计数不稳定的焦虑是ITP患者在治疗后的主要症状,而医生对患者疲劳、焦虑症状的报告不充足。超过90.0%的患者认为ITP对他们的工作或学习、日常事务、体能、运动能力和性生活产生了负面影响。60.8%(174/286)的患者认为ITP对情绪影响较大,其中对血小板计数波动(74.8%,214/286)、疾病本身(71.7%,205/286)及病情恶化(68.9%,197/268)的担忧占主要方面,医生也给出了类似的评价。医患双方均认为减少自发出血、维持安全稳定的血小板水平和改善生活质量是ITP最重要的三个治疗目标,其中降低出血风险是影响医生治疗决策的首要因素。此外,医生认为糖皮质激素(54.9%,56/102)最有可能使患者达到持续有效的治疗目标,而患者对血小板生成素受体激动剂(TPO-RA)的反馈最好,且83.9%(240/286)的患者对TPO-RA的疗效表示满意。结论:ITP对患者生活质量和情绪存在巨大影响,但中国医生对ITP患者疲劳和焦虑症状认识不足。在ITP诊治过程中医患应加强沟通,共同决策,以制定合适的个体化治疗方案。
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编辑人员丨4天前